Az NNGYK tevékenysége biztosítja, hogy biztonságos, hatásos, az előírásoknak megfelelő minőségű gyógyszer legyen forgalomban a hazai piacon.
Az emberi alkalmazásra kerülő gyógyszerekről és egyéb a gyógyszerpiacot szabályozó törvények módosításáról szóló 2005. évi XCV. törvény (továbbiakban: Gytv.) 1. § 1. pontja szerint gyógyszernek minősül bármely anyag vagy azok keveréke, amelyet emberi betegségek megelőzésére vagy kezelésére alkalmazható termékként jelenítenek meg, vagy azok az anyagok vagy keverékei, amelyek farmakológiai, immunológiai vagy metabolikus hatások kiváltása révén az ember valamely élettani funkciójának helyreállítása, javítása vagy módosítása, illetve az orvosi diagnózis felállítása érdekében az emberi szervezetben vagy emberi szervezeten alkalmazhatók.
A fentiek értelmében gyógyszernek kell egyrészt tekinteni minden olyan terméket, amelynek a forgalmazó terápiás hatást tulajdonít függetlenül attól, hogy a termék képes-e ténylegesen kiváltani az adott hatást (kiszerelés szerinti gyógyszer-definíció). Ez a gyakorlatban történhet úgy, hogy a terméket kifejezetten gyógyszerként nevesítik, ajánlják (pl. a címkén, a betegtájékoztatóban, a szóbeli bemutatás során), vagy ugyan nem állítják a termékről, hogy gyógyszer, de egy átlagosan körültekintő fogyasztó azt mégis, a termékkel kapcsolatos állítások alapján gyógyszernek gondolhatja.
Gyógyszernek kell továbbá tekinteni azokat a termékeket is, amelyeket nem feltétlenül terápiás céllal, gyógyszerként állítanak elő, de az tudományosan alátámasztott farmakológiai hatás kiváltására alkalmas (funkcionális gyógyszer-definíció).
