Információ a speciális szabályok alkalmazhatóságáról
Vizsgálati gyógyszert főszabály értelmében klinikai vizsgálat keretében lehet emberen alkalmazni. Az engedélyezés a nemzetközi szabályozáson alapuló hazai jogszabályok szerint történik. „A vizsgálati készítmény Magyarország területén végzendő klinikai vizsgálatához a gyógyszerészeti államigazgatási szerv - az Egészségügyi Tudományos Tanács bizottságának kutatásetikai szakkérdésben kiadott szakhatósági állásfoglalása alapján kiadott - engedélye szükséges.”
Az engedélyezés előtti alkalmazás a vizsgálati gyógyszer kivételes okokból biztosított hozzáférhetőségét jelenti olyan betegek egy csoportja számára, akik krónikus vagy maradandó károsodást okozó betegségben szenvednek, vagy akik betegsége életet veszélyeztető, és akik engedélyezett gyógyszerrel kielégítő módon nem kezelhetők, továbbá ahol betegek klinikai vizsgálatban nem vehetnek részt. Ugyanakkor van arra klinikai adat, hogy számukra a kezelés az adott indikációban hatásos lehet. Mindezekből következően, fontos hangsúlyozni, hogy az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás nem helyettesítheti a klinikai vizsgálatot. Csak olyan klinikai adatokon alapuló compassionate use engedélyezés iránti kérelem nyújtható be, ahol egyértelműen megbizonyosodhat az engedélyezés során a hatóság arról, hogy az adott indikáció tekintetében az engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás biztonságosan alkalmazható. Fontos hangsúlyozni, hogy maga a jogintézmény elsősorban vagy közvetlenül törzskönyvezés előtt álló készítmények vagy már törzskönyvezett, de még ténylegesen forgalomban nem lévő gyógyszerek esetében engedélyezhető, vagy olyan egyedi esetekben, amikor a vizsgáló a saját felelősségére kéri a betege számára a vizsgálati szerhez való hozzáférést.
A csoportos engedélyezés előtti gyógyszeralkalmazás bevezetésére a Covid-19 járvány esetén az adminisztratív terhek könnyítése miatt került sor. Csoportos engedélyre az Európai Gyógyszerügynökség által elfogadott program, vagy az indikációban erős klinikai evidenciával rendelkező szerek által biztosított sürgősségi gyógyszerellátás esetén van lehetőség.
