1051 Budapest, Zrínyi utca 3.

Tel.: (1) 8869-300, E-mail: ogyei@ogyei.gov.hu

1372 Postafiók 450.

ENGLISH

Az Európai Gyógyszerügynökség figyelmeztetése a nem bizonyított sejt-alapú terápiák alkalmazásával kapcsolatban

Az EMA (Európai Gyógyszerügynökség) fejlett terápiákkal foglalkozó bizottsága (CAT) nem javasolja a betegeknek és a nagyközönségnek, hogy olyan sejt-alapú terápiákat vegyenek igénybe, amelyek biztonságossága vagy hatékonysága nem bizonyított.

A CAT javaslata válasz, azokra a hirdetésekre, amelyekben nem bizonyított sejt-alapú terápiákat népszerűsítenek egyének, vállalatok és kórházak betegségek széles skálájának gyógyítására, ideértve a rákot, a szív-érrendszeri betegségeket, az autizmust, agyi eredetű bénulást, izomdisztrófiát és látásvesztést. Ezek a kezelések komoly kockázatot jelenthetnek a páciensek számára, miközben kevés vagy semmilyen előnnyel nem járnak.

A nem igazolt hatású vagy nem engedélyezett sejt-alapú terápiában részesülő betegek esetében súlyos, néha halálos mellékhatásokat jelentettek, beleértve fertőzéseket, nem kívánt immunreakciókat, daganatok kialakulását, látásvesztést és agyvérzést.

A sejt-alapú terápiák során a beteg saját sejtjeit vagy egy donor sejtjeit alkalmazzák a kezeléshez. A vér és a humán sejtek transzplantációhoz történő felhasználása jól bevált orvosi gyakorlat. Azonban, ha a sejteket nem ugyanazon alapvető funkció ellátása céljából alkalmazzák a betegben, mint a donorban, vagy ha a sejteket lényegesen módosítják, a kezelés már nem tekinthető transzplantációnak, annak biztonságossága és előnyei nem magától értetődő. Az ilyen terápiákat az EU-ban gyógyszerkészítményeknek tekintik, és ennek megfelelően szabályozzák.

A sejt-alapú terápiák területén megfigyelhető gyors technológiai fejlődés izgalmas, új lehetőségeket kínál számos betegség kezelésére, beleértve több jelenleg gyógyíthatatlannak tartott betegséget is.

A CAT hangsúlyozza, hogy elengedhetetlen az ígéretes sejt-alapú készítmények biztonságosságának és hatásosságának jól tervezett klinikai vizsgálatok során való bizonyítása. E vizsgálatok nem csak az innovatív készítmények biztonságosságának és előnyeinek megértéséhez szükségesek, de védik a páciensek biztonságát, méltóságát és jogait is. A klinikai vizsgálatok során tájékoztatják a betegeket a kezelések lehetséges előnyeiről és kockázatairól, a vizsgálatokból származó eredmények pedig felhasználhatók a készítmények engedélyezéséhez, így végül a kezelés több beteg számára válik elérhetővé.

A sejt-alapú gyógyszerek klinikai vizsgálataiból származó adatok értékelésekor a CAT a készítmények minőségét is ellenőrzi. A készítmények engedélyezése után, az EMA és a nemzeti gyógyszerészeti hatóságok folyamatosan figyelemmel kísérik azok biztonságosságát, és információt cserélnek, hogy gyors, az egész EU-ra kiterjedő döntéseket hozzanak a betegek egészségének védelme érdekében.

A forgalomba hozatali és a klinikai vizsgálati engedélyezési eljárások megkerülése nehezíti a sejt-alapú terápiák hatásainak megértését és azok adatokkal való igazolását, ezáltal megfosztva a jövőbeli betegeket a potenciálisan gyógyító kezelések lehetőségétől.

A CAT folytatja az új sejt-alapú és egyéb fejlett terápiák fejlesztésének támogatását, elősegítve, hogy a páciensek számára minél hamarabb elérhetővé váljanak e potenciálisan életet megváltoztató kezelések.

A sejt-alapú terápiát fontolgató betegeknek és családtagjaiknak azt javasoljuk, hogy kérdezzék meg a kezelőorvosukat a kezelés előnyeiről és kockázatairól, valamint arról, hogy melyik hatóság engedélyezte a kezelést. A páciensek emellett fel vehetik a kapcsolatot a nemzeti gyógyszerhatóságokkal vagy az EMA-val is.


Frissítve: 2020.06.02 11:12